Terapia Gênica. saiba mais.

Terapia Genética é o tratamento de doenças baseado na transferência de material genético. Em sua forma mais simples, a terapia genética consiste na inserção de genes funcionais em células com genes defeituosos, para substituir ou complementar esses genes causadores de doenças. A maioria das tentativas clínicas de terapia genética atualmente em curso são para o tratamento de doenças adquiridas, como AIDS, neoplasias malignas e doenças cardiovasculares, mais do que para doenças hereditárias. Em alguns protocolos, a tecnologia de transferência gênica vem sendo usada para alterar fenotipicamnete uma célula de tal modo a torná-la anti-gênica e assim desencadear uma resposta imunitária. De maneira análoga, um gen estranho pode ser inserido em uma célula para servir como um marcador genotípico ou fenotípico, que pode ser usado tanto em protocolos de marcação gênica quanto na própria terapia genética. O panorama atual indica que a terapia genética não se limita às possibilidades de substituir ou corrigir genes defeituosos, ou eliminar seletivamente células marcadas. Um espectro terapêutico muito mais amplo se apresenta à medida em que novos sistemas são desenvolvidos para permitir a liberação de proteínas terapêuticas, tais como, hormônios, citocininas, anticorpos, antígenos ou novas proteínas recombinantes.
A tecnologia básica envolvida em qualquer aplicação de terapia genética é a transferência gênica. A maneira mais simples de transferir genes para a célula e tecidos é por meio do inoculação de DNA puro, com técnicas de microinjeçào; eletroporação e o método biobalístico. Métodos mais elaborados e mais eficientes incluem a administração de DNA encapsulado (e.g., lipossomos); ou através de vetores virais, que podem ser fragmentados de DNA de vírus contendo o DNA a ser transferido; ou mesmo a partícula viral formada por proteínas virais empacotando um DNA viral modificado de maneira a tornar o vetor menos tóxico, menos patogênico ou não patogênico.
Diversos tipos de vetores são utilizados com o objetivo de levar o DNA terapêutico ao núcleo das células-alvo. Outra forma de transferência de mensagem genética envolve a entrega de RNA diretamente ao citoplasma das células, mas o RNA é mais instável que o DNA, o que limita a aplicação dessa modalidade de transferência gênica. O uso de mitocôndrias ou DNA mitocondrial (mtDNA) como vetores gênicos citoplasmáticos tem aplicação potencial na reposição do mtDNA a células com deficiência no metabolismo energético da fosforilação oxidativa causada por mutações no mtDNA. Afora o núcleo, a mitocôndria é a única organela que possui seu próprio DNA.